أشعل العلماء بارقة أمل جديدة لمرضى هنتنغتون بعد أن تمكنوا لأول مرة من إبطاء تطور هذا المرض العصبي الوراثي الخطير بنسبة وصلت إلى 75%، وفق نتائج تجربة حديثة.

ويُعتبر هذا الإنجاز خطوة ثورية في التعامل مع مرض ظل حتى الآن غير قابل للشفاء، إذ يعني أن التدهور المتوقع في حالة المريض خلال عام واحد قد يستغرق ما يقارب أربعة أعوام بعد العلاج، مانحًا المرضى فرصة لعقود إضافية من حياة أفضل بحسب ما يؤكد الخبراء.

طبيعة المرض وأعراضه

مرض هنتنغتون هو اضطراب وراثي يصيب الجهاز العصبي المركزي ويؤدي إلى سلسلة من الأعراض الخطيرة، أبرزها الحركات اللاإرادية، صعوبة الكلام، وفقدان الذاكرة التدريجي.

يعيش المصابون عادة بين 10 و20 عامًا بعد التشخيص، ويعود سبب المرض إلى خلل في جين “هنتنغتون” يؤدي إلى تراكم بروتين متحوّر سام داخل الخلايا العصبية، ما يتسبب في موتها تدريجيًا وفقدان المريض لوظائفه العصبية والجسدية على مر السنوات.

العلاج الجديد وآلية عمله

العلاج المبتكر الذي طورته شركة uniQure يحمل اسم AMT-130 ويعتمد على مزيج من العلاج الجيني وإسكات الجينات، باستخدام فيروس غير ضار كوسيلة لنقل مادة وراثية معدلة إلى الدماغ.

تقوم هذه المادة بتحفيز الخلايا على إنتاج جزيئات microRNA، التي تعمل على تقليل إنتاج البروتين المتحوّر الضار.

ويتطلب العلاج إجراء عملية جراحية معقدة تحت توجيه التصوير بالرنين المغناطيسي، حيث خضع 29 مريضًا لهذه التقنية الجديدة في عمليات دقيقة استغرقت ما بين 12 و18 ساعة.

وأظهرت النتائج تحسنًا لافتًا، إذ تمكن أحد المرضى المتقاعدين من العودة إلى عمله، وحافظ آخرون على قدرتهم على المشي رغم توقع حاجتهم المبكرة إلى كرسي متحرك.

نتائج واعدة وتفاؤل علمي

بعد متابعة استمرت ثلاث سنوات، تباطأ تطور المرض لدى المرضى المشاركين بنسبة 75%، فيما سجلت مستويات بروتين الخيوط العصبية في السائل النخاعي – وهو مؤشر رئيسي لموت الخلايا العصبية – انخفاضًا بدلاً من الارتفاع المتوقع، ما يشير إلى تأثير إيجابي مباشر للعلاج.

البروفيسورة سارة تبريزي، مديرة مركز جامعة كوليدج لندن لمرض هنتنغتون والمشاركة في الدراسة، علقت قائلة: “لم نتوقع أبدًا أن نحقق هذا المستوى من التقدم في إبطاء تطور المرض”.

بينما وصف البروفيسور إد وايلد، أخصائي الأعصاب بجامعة كوليدج لندن، النتائج بأنها “مذهلة ويصعب وصفها بالكلمات”.

ويرى الخبراء أن هذا الإنجاز العلمي يمثل اختراقًا طال انتظاره في مواجهة أحد أصعب الأمراض العصبية، لكنه ما يزال يحتاج إلى تجارب موسعة قبل اعتماد العلاج بشكل رسمي.

اقرأ ايضًا…ابرزهم القهوة .. عادات يومية بسيطة لحماية الكبد من الأمراض