كشفت السلطات الصحية في الولايات المتحدة الموافقة على طرح أول علاج جيني من نوعه لعلاج أحد أشكال الصمم الوراثي، في خطوة تُعد تقدمًا مهمًا يمهد الطريق لتطوير علاجات مشابهة تستهدف اضطرابات السمع ذات الأسباب الجينية.

آمال متزايدة في العلاجات الجينية

ويعزز هذا التطور التوجه نحو استخدام العلاجات الجينية كحلول مبتكرة، إذ يولد ما بين طفلين إلى ثلاثة من كل ألف طفل وهم يعانون ضعفًا في السمع، بينما تشير التقديرات إلى أن نحو نصف حالات الصمم المبكر تعود لأسباب وراثية.

“أوتارميني”.. علاج يستهدف نوعًا نادرًا

ويحمل العلاج الجديد اسم أوتارميني، وقد طورته شركة ريجينيرون، ليستهدف نوعًا نادرًا من الصمم يصيب قرابة 50 مولودًا سنويًا في الولايات المتحدة.

آلية عمل دقيقة ومحددة

ويُستخدم العلاج لعلاج حالات الصمم الشديد المرتبطة بطفرات في جين OTOF، المسؤول عن إنتاج بروتين ينقل الإشارات السمعية من الأذن الداخلية إلى الدماغ، ما يجعله خيارًا مخصصًا لفئة محددة من المرضى.

اقرأ أيضًا:

دراسة: جراحة القلب المفتوح تتفوق على القسطرة في إطالة عمر المرضى

تكلفة مرتفعة وتوجه لتوفير مجاني

ورغم أن العلاجات الجينية تُعد من بين الأكثر تكلفة في العالم، حيث قد تصل إلى ملايين الدولارات للمريض الواحد، أعلنت “ريجينيرون” نيتها توفير العلاج مجانًا للمرضى المؤهلين داخل الولايات المتحدة.

جرعة واحدة بإجراء جراحي بسيط

ويُعطى العلاج عبر حقنة واحدة مباشرة في الأذن، يتم تنفيذها بواسطة جراح مختص، ما يختصر مسار العلاج ويمنح المرضى فرصة لتحسن ملموس في القدرة السمعية.